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19 mars 2017 7 19 /03 /mars /2017 10:58

Vers un premier médicament dans l’autisme La bumétanide, un produit utilisé depuis de nombreuses années chez l’adulte dans l’insuffisance cardiaque et les œdèmes d’origines rénale et hépatique, a montré, lors d’une étude de phase 2b chez des enfants de 2 à 18 ans, des résultats encourageants permettant d’envisager une prise en charge globale du trouble de l’autisme.

Malgré l’incidence élevée des troubles autistiques, de l’ordre de 1% des enfants, il n’y a aucun traitement pharmaceutique approuvé par les autorités européennes ou américaines.

Le 14 mars, la firme de biotechnologie française Neurochlore a présenté des résultats prometteurs montrant que le bumétanide, un diurétique de l’anse utilisé depuis longtemps dans l’insuffisance cardiaque, le traitement des oedèmes ou l’HTA, pouvait atténuer les troubles autistiques.

Le laboratoire Servier s’associe au développement de ce produit en signant un partenariat avec Neurochlore.

Cet accord permettra à Servier de développer et commercialiser le produit en Europe.

Le Pr Ben-Ari, l’un des créateurs de Neurochlore, travaille depuis plusieurs années sur les concentrations intracellulaires de chlore.

Le bumétanide agit sur les concentrations élevées de chlore dans les neurones, observées dans certaines maladies neuro-développementales comme
l'autisme.

En 2014, ses travaux, publiés dans la revue Science, ont montré qu’il était possible, dans des modèles animaux, en traitant des femelles gestantes avec le bumétanide, de prévenir des comportements autistiques chez leurs descendants.

Ces travaux ont rapidement ouvert la voie à des études cliniques chez l’homme.

Une étude de phase 2A a d’abord été réalisée chez des enfants et les adolescents (3-11 ans).

Elle a montré que le bumétanide réduisait la gravité des troubles autistiques.

Un essai de phase 2B multicentrique a été ensuite mené par la société Neurochlore dans six centres en France sur près de 90 enfants (2-18 ans), principalement pour évaluer les effets de dose / réponse et la sécurité du bumétanide.

Cette étude montre des résultats encourageants en faveur du bumétanide sur plusieurs échelles d'autisme (échelle d'évaluation de l'autisme chez l'enfant : CARS ; échelle d'adaptation sociale : SRS ; et l'échelle d'amélioration des impressions cliniques globales : CGI), le déficit social et les comportements stéréotypés.

Les effets indésirables les plus fréquents étaient l'hypokaliémie, une polyurie, une perte d'appétit, la déshydratation et l'asthénie.

L'hypokaliémie s'est produite principalement au début du traitement et s'est améliorée progressivement avec des suppléments oraux de potassium.

Ces résultats viennent d’être publiés dans Translational Psychiatry*.

L’objectif de Neurochlore est de démarrer rapidement une étude de phase III afin de confirmer cette efficacité clinique et de déposer une demande d’AMM fin 2021.

Christian de Bodinat, directeur du pôle R&D des maladies neuropsychiatriques chez Servier, précise que "ce produit a le potentiel d’être le premier traitement des symptômes clés de l’autisme".

Très engagé en neuropsychiatrie, les équipes du laboratoire travaillent sur de nouvelles approches pour traiter les maladies d’Alzheimer et de Parkinson, ainsi qu’un large éventail de désordres neurodégénératifs, en ciblant les protéines toxines responsables de la mort neuronale.

Aujourd’hui, cinq projets sont à différents stades de recherche et développement dans ce domaine. NeuroChlore est implantée au sein de l’Inmed, institut de l’Inserm fondé et précédemment dirigé par le Pr. Yehezkel Ben-Ari, intégrant dans un même espace des laboratoires de recherche fondamentale et appliquée. *

“Effects of bumetanide on neurobehavioral function in children and adolescents with autism spectrum disorders”.

Translational Psychiatry (2017) 7, e1056; doi:10.1038/tp.2017.10; published online 14 March 2017

Sources : D’après les communiqués de presse de Neurochlore et Servier du 14 mars 2017.

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Published by Jean-Pierre LABLANCHY - CHRONIMED - dans Concept
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