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12 décembre 2011 1 12 /12 /décembre /2011 14:18

« pour la première fois, des patients atteints d'hémophilie B sévère ont pu se passer de leurs doses préventives pluri-hebdomadaires de facteurs de coagulation grâce à une thérapie génique réalisée par une équipe anglo-américaine ».

 

Selon les travaux « dirigés par le Dr Amit Nathwani, du département d'hématologie de l'University College London Cancer Institute en collaboration avec le St Jude Children's Research Hospital (Memphis, États-Unis) », rendus publics au congrès annuel des hématologues américains à San Diego (Californie) et publiés dans le New England Journal of Medicine.

 

« les chercheurs sont parvenus à provoquer la production de facteur IX durablement chez six patients après une seule administration intraveineuse du traitement ». 

 

Le Dr Nathwani déclare ainsi : « Nous avons remplacé le gène endommagé par un gène qui fonctionne normalement. Nous avons utilisé un virus pour délivrer le gène manquant au foie ».

 

Damien Mascret précise que « le gène permet de fabriquer le facteur IX qui est le facteur de coagulation manquant dans l'hémophilie B », puis relève que « 4 des 6 patients suivis ont pu se passer complètement de l'administration pluri-hebdomadaire de facteur IX dont ils avaient auparavant besoin ».

 

« Pour les deux patients restant, cette prophylaxie est restée nécessaire mais a pu être espacée. Un patient a même pu effectuer un semi-marathon sans prendre de précaution particulière. De même, un autre a pu jouer au foot, un sport habituellement à éviter quand on est hémophile ».

 

Ce résultat est « la porte ouverte au traitement d'autres maladies par thérapie génique par l'utilisation du même vecteur qui semble bien supporté par l'organisme des receveurs, d'un point de vue immunologique. […] Il faudra toutefois attendre de nouveaux essais pour confirmer la sécurité du traitement ».

 

Réaction du Dr Thierry Lambert, responsable du centre de référence pour le traitement des hémophiles (hôpital Bicêtre, Paris), qui de son côté « invite à rester prudent » : « Ces résultats sont très encourageants, sous réserve d'une étude à plus large échelle. Le point crucial est celui de la sécurité, à court terme avec le risque hépatique lié au vecteur ; à long terme avec le risque propre de la thérapie génique, encore mal connu ».


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Published by Chronimed - dans Concept
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